Uppdateringar och information om forskning inom blod- och blodcancersjukdomar

Vecka 11 - Ny behandling vid myelofibros

I veckans avsnitt av forskningsbloggen riktas fokus mot ett nytt läkemedel som studeras för diagnosen myelofibros (MF). Ett ouppfyllt behov inom myelofibros, som är en diagnos som tillhör de myeloproliferativa neoplasierna (MPN), är att uppnå mer djupa och långvariga behandlingssvar. I ett försök att åstadkomma detta undersöktes effekten och säkerheten av att kombinera standardbehandling i form av JAK-hämmaren ruxolitinib med ett nytt läkemedel, pelabresib. Den aktuella studien inkluderade 430 personer med myelofibros och genomfördes internationellt på flera olika platser i världen. Studiedeltagarna randomiserades till att få antingen ruxolitinib+placebo, eller ruxolitinib+pelabresib. Resultaten visade att den nya behandlingskombinationen var effektiv i att minska mjältstorlek hos personer med MF, samt innebar en förbättring av MF-relaterade symtom. Inga större skillnader observerades mellan grupperna med avseende på biverkningar. Sammanfattningsvis är detta en intressant läkemedelskombination för personer med både primär och sekundär myelfibros.

Vecka 41 - ny behandling vid polycytemia vera (PV)

I veckans avsnitt riktas fokus mot en studie där en ny läkemedelsbehandling testas för personer med diagnosen polycytemia vera (PV). PV kännetecknas av en förhöjd nivå av röda blodkroppar, och en av de behandlingsstrategier som finns idag för att minska nivåerna av röda blodkroppar är blodtappning. Syftet med den aktuella studien var att undersöka om det nya läkemedlet Rusfertide kunde stabilisera blodvärdena samt minska behovet av blodtappning hos PV-patienter. Resultaten visade att en majoritet av studiedeltagarna uppnådde mer stabila blodvärden och att behovet av blodtappning minskade under studiens gång. Just nu pågår en global fas-III studie som kommer att utvärdera läkemedlet hos en större grupp av patienter, i syfte att kunna förbättra PV-patienters symtom och blodvärden.

Vecka 33 - långtidsuppföljning av CAR-T-behandling vid myelom

I veckans avsnitt av forskningsbloggen presenteras långtidsuppföljningsdata från studien CARTITUDE-1, där patienter med myelom har följts i 3 år efter en infusion av CAR-T läkemedlet cilta-cel/Carvykti. För studien rapporteras en total svarsfrekvens på 97,9 %, där 82,5 % uppnår ett djupt behandlingssvar. Progressionsfri överlevnad (PFS) definieras som hur länge en patient lever utan av sjukdomssymtom förvärras, och i studien rapporteras en median PFS på 35 månader vilket är betydligt längre en den förväntade PFS vid standardbehandling. Median OS (overall survival, dvs total överlevnad) är inte uppnådd, vilket innebär att över hälften av patienterna lever efter 3 år. Sammanfattningsvis visar resultaten att CAR-T läkemedlet cilta-cel/Carvykti gav en mycket god effekt i en grupp av tidigare tungt förbehandlade myelompatienter. Långtidsuppföljningen visade bättre resultat än vad forskarna hade förväntat sig, och bland den längsta PFS man har sett i den här patientgruppen. Studiedeltagarna kommer fortsätta att följas för observation av säkerhet och överlevnad i studien CARTINUE.

Vecka 22 - mikrobiomet som behandling mot graft versus host disease (GvHD)

I veckans avsnitt av forskningsbloggen riktas fokus mot en studie som undersökt rollen hos mikrobiomet som behandling vid graft-versus-host disease (GvHD) efter allogen stamcellstransplantation. Mikrobiomet avser alla de mikroorganismer som lever i och på människokroppen, och tidigare studier inom området har antytt att akut GvHD kan vara associerat med en obalans i tarmfloran. I den här studien ville man därför undersöka om mikrobiom-riktad behandling kunde vara säkert och effektivt för personer som utvecklat akut GvHD i mag- och tarmkanalen. Behandlingen bestod av fekal mikrobiell transplantation (FMT), vilket avser avföringsprover som ges från en frisk donator till mottagaren med GvHD. Studien visade att administreringen av FMT-kapslar var genomförbart och säkert, och antalet patienter som svarade på behandlingen var hög. Fortsatta studier behövs inom området för att ytterligare kunna optimera mikrobiom-riktade behandling, som verkar vara en lovande strategi mot akut GvHD.

Vecka 20 - Mildare behandling inför stamcellstransplantation vid AML

I veckans avsnitt presenteras en omtalad studie som uppmärksammades under förra årets ASH-kongress inom området AML, där det är viktigt att ett så djupt behandlingssvar som möjligt kan uppnås innan patienter genomgår en allogen stamcellstransplantation (allo-SCT). I denna fas-III studie ville forskarna testa om högdosbehandling verkligen förbättrar utfallet jämfört med en mildare förbehandling innan allo-SCT. Vad forskarna såg under studien var att höga doser av cytostatika (cellgift/kemoterapi) inför allo-SCT här inte innebar en fördel i form av komplett remission vid jämförelse med den mildare behandlingen. Resultaten från den här studien skulle kunna innebära att hanteringen av AML-patienter kan komma att förändras framöver.

Vecka 15 - Enkätstudie om leukemipatienters upplevelser

I veckans avsnitt av forskningsbloggen presenteras en enkätundersökning som utförts i samarbete mellan flera olika patientorganisationer. Syftet var att samla in erfarenheter och upplevelser från personer som lever med olika former av leukemi. Svar samlades in från strax över 2600 personer från 76 olika länder. Resultaten visade att det fanns ett intresse hos många av de tillfrågade att involveras i behandlingsval och att delta i kliniska studier. 92 % av de svarande uppgav att de fann information om sin diagnos, behandlingar och annat relaterat till sjukdomen på internet.

Vecka 10 - Forskningsstudie som kan förändra klinisk praxis inom mantelcellslymfom

I veckans avsnitt av forskningsbloggen presenteras en av de mest uppmärksammade studierna från ASH-kongressen som hölls i slutet av 2022. I den stora, europeiska fas-III studien TRIANGLE ingick 870 patienter med diagnosen mantelcellslymfom. Syftet var att undersöka en mer riktad form av läkemedelsbehandling, och även jämföra effekten av denna nya behandling med stamcellstransplantation. I studien observerades en bättre progressionsfri överlevnad hos gruppen som fick det nya läkemedlet, och forskarna kunde inte se någon fördel av att patienterna genomgick en stamcellstransplantation. Detta lyfter frågan huruvida standardbehandling kan komma att förändras för den här patientgruppen framöver.

Vecka 6 - Möjligheter att utvärdera behandlingssvar via blod

I veckans avsnitt presenteras en studie där en ny metod undersöks för att utvärdera svaret på en behandling via ett blodprov. Det här forskningsområdet är viktigt eftersom upprepad uppföljning av behandlingssvar i benmärg upplevs som ett smärtsamt ingrepp för många blodcancerpatienter. I den aktuella studien ville forskarna därför studera det kliniska värdet av MRD-mätningar (minimal residual disease) via blodprov från myelompatienter. MRD är ett mått som avser mäta hur många kvarvarande cancerceller som finns efter behandling och kan användas för att förutsäga risken för återfall. I studien  utvecklades även en ny metod med ökad känslighet för att kunna upptäcka kvarvarande cancerceller i blodet, där en cancercell på 100 miljoner normala celler kunde upptäckas.

Vecka 4 - Nytt CAR-T läkemedel med kortare tillverkningstid

I veckans avsnitt av forskningsbloggen riktas fokus mot en studie som presenterades under kongressen som hålls av American Society of Hematology (ASH), som är en av de största vetenskapliga kongresserna inom området hematologi. I denna fas I studie undersöktes ett nytt CAR-T läkemedel för personer med storcelligt B-cellslymfom. Utmärkande för studien var den snabba tillverkningstiden av CAR-T cellerna, som möjliggjordes via en ny plattform som kallas T-charge. Via denna metod görs expansionen (ökandet av antalet CAR-T celler) främst i patientens egna kropp vilket kan förkorta tillverkningstiden i labbet. Här tillverkades cellerna på enbart 2 dagar, och metoden förväntas ytterligare öka effektiviteten av CAR-T behandling. Den här tidiga studien visade att det nya CAR-T preparatet var effektivt och tolererbart bland studiedeltagarna.

Vecka 50 - Klinisk studie om nya behandlingar för KLL

I veckans avsnitt av forskningsbloggen presenteras en studie inom området KLL, kronisk lymfatisk leukemi. Syftet med studien, som heter CLL13/GAIA, var att undersöka och jämföra effekten av olika läkemedelsalternativ som idag används för att behandla KLL. I studien ingick över 900 KLL-patienter som delades upp i fyra olika grupper, där fyra olika läkemedelskombinationer studerades. Resultaten visade bla. att deltagarna som fick en kombinationsbehandling med Venetoklax, Obinituzumab och Ibrutinib samt den grupp som fick Venetoklax och Obinituzumab hade en överlägsen progressionsfri överlevnad jämfört med gruppen som fick kemo-immunterapi. Grupperna som erbjöds de icke-cytostatikabaserade läkemedelsalternativen uppvisade även i högre utsträckning MRD-negativitet, en mått som kan användas för att förutsäga risken för återfall.

Vecka 48 - Livskvalitet hos lymfompatienter vid CAR-T behandling

I veckans avsnitt av forskningsbloggen riktas fokus mot en studie som tidigare har presenterats i forskningsbloggen. Studien heter ZUMA-7 och har undersökt säkerhet och effekt av CAR-T läkemedlet Yescarta. Det som tidigare rapporterades var att CAR-T läkemedlet ledde till signifikanta förbättringar med avseende på överlevnad och andel lymfompatienter som uppnådde komplett respons, jämfört med standardbehandling. Nu har forskarna även publicerat resultat om studiedeltagarnas livskvalitet vid CAR-T behandlingen, som alltså är fokuset i detta avsnitt. Forskarna såg bland annat att flera mått av livskvalitet förbättrades vid CAR-T behandlingen jämfört med standardbehandling. Patientrapporterade mått (PRO) är ett värdefullt tillägg som utöver att undersöka effekt och säkerhet av läkemedel skulle kunna bistå vid beslutsfattande processer för att belysa värdet av en behandling, utifrån patienternas perspektiv.

Vecka 44 - Svensk studie om behandlingsrelaterad AML

I veckans avsnitt av forskningsbloggen riktas fokus mot en svensk studie som undersökt alla svenska fall av akut myeloisk leukemi (AML) mellan åren 1997-2015, i syfte att bättre förstå den form av AML som är behandlingsrelaterad (t-AML) och alltså uppkommer till följ av behandling mot en tidigare annan sjukdom, tex en cancersjukdom. I studien inkluderades över 6700 AML-patienter. Forskarna i studien fann bland annat att incidensen, dvs antalet fall under tidsperioden, av behandlingsrelaterad AML nästintill fördubblades mellan 1997-2015. Idag utgör alltså t-AML en större andel av alla AML-fall. I studien identifierades också de primära orsakerna till att antalet AML-fall ökade, vilket var andra cancersjukdomar men också icke-maligna, inflammatoriska tillstånd.

Vecka 42 - Ny antikroppsbehandling för MDS

I veckans avsnitt av forskningsbloggen riktas fokus mot en klinisk studie där en ny antikroppsbehandling studeras för diagnosen myelodysplastiskt syndrom (MDS). I studien avser forskarna undersöka säkerheten och effekten av den nya antikroppsbehandlingen Lemzoparlimab i kombination med Azacitidin (Vidaza), som är en behandling som nu ges vid MDS. De första resultaten från studien visade att 86 % av studiedeltagarna svarade på behandlingen, och 30 % uppnådde efter 4 månader en komplett respons. Lemzoparlimab studeras nu även för andra blodcancerdiagnoser, såsom AML och lymfom. Framöver planeras en randomiserad fas III studie, där Lemzoparlimab kan jämföras med standardbehandling som ges vid MDS.

Vecka 38 - Läkemedelsprofiliering och proteomik-studier för att studera biologin bakom MPN-sjukdomar

I veckans avsnitt av forskningsbloggen presenteras en studie där fokus riktas mot de myeloproliferativa neoplasierna (MPN). I forskningsprojektet utfördes flera olika experiment, bland annat läkemedelsprofiliering och proteomik-studier. Vid läkemedelsprofilieringen testades effekten av många olika läkemedel på patienternas celler i labb för att undersöka vilka läkemedel som effektivt kunde eliminera cancercellerna. Vid proteomik-studierna undersöktes proteiner som kan vara relevanta i sjukdomsprocessen för MPN. Möjligheten att bättre kunna förstå och i framtiden ha som mål att förutse svaret, och därmed mer effektivt kunna styra valet av behandling för varje enskild patient, är mycket värdefullt.

Vecka 34 - Livskvalitet hos myelompatienter vid CAR-T behandling

I veckans avsnitt av forskningsbloggen presenteras en utvärdering av livskvalitet hos myelompatienter som ingått i den kliniska studien KarMMa. KarMMa-studien visade en god effekt och säkerhet av läkemedlet, och forskarna i studien ville undersöka om denna effekt även kunde innebära en förbättrad livskvalitet för myelompatienter. Resultaten från studien visade att myelompatienter, efter en infusion av CAR-T läkemedlet Abecma/Ide-cel, upplevde en förbättrad livskvalitet inom de olika områden som mättes, såsom smärta, fatigue, fysisk förmåga och generell livskvalitet. Andelen patienter som upplevde förbättringar ökade över tid, och den förbättrade livskvalitén kvarstod många månader efter behandlingen.

Vecka 27 - Bispecifik antikropp mot lymfom

I denna veckas avsnitt presenteras en bispecifik antikropp som behandling mot storcelligt B-cellslymfom. Den bispecifika antikroppen Epcoritamab ges som en subkutan behandling, dvs en injektion under huden, och har i tidigare studier visat god anti-tumör effekt. Även den kliniska studien som är fokus i detta avsnitt av forskningsbloggen visade kliniskt meningsfulla resultat samt en djup och varaktig respons hos en tidigare svårbehandlad patientgrupp.

Vecka 24 – Ny behandling mot graft versus host disease (GvHD)

I denna veckas avsnitt av forskningsbloggen presenteras resultat från studier som tagits upp vid årets europeiska konferens inom hematologi (EHA). Studierna hade som mål att studera en ny cellterapi (Orca-T) som behandling mot graft versus host disease (GvHD), en komplikation som kan uppstå efter allogen stamcellstransplantation och som berör många olika blodcancerdiagnoser och blodsjukdomar. Studierna visade en god effekt och säkerhet av behandlingen och nu planeras fortsatta fas-III studier som kan undersöka Orca-T ytterligare och ev. bekräfta de goda resultaten.

Vecka 21 - Förbättrade urvalskriterier för kliniska studier inom lymfom

I veckans avsnitt presenteras en studie vars syfte var att ta fram förbättrade och mer relevanta urvalskriterier för kliniska studier inom området diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL). I studien sammanställdes inledningsvis de urvalskriterier som vanligtvis förekommer i kliniska studier inom DLBCL. Därefter fick experter inom design av kliniska studier inom lymfom rangordna hur viktiga de ansåg att de olika kriterierna i kliniska studier faktiskt var. Detta ledde fram till nya rekommendationer som då tagits fram i konsensus mellan experterna. Förhoppningen är att fler lymfompatienter, som uppvisar större klinisk variation, ska kunna inkluderas i kliniska studier framöver.

Vecka 17 - CAR-T som första linjens behandling mot lymfom

I veckans avsnitt av forskningsbloggen riktas fokus mot en intressant klinisk studie, där ett CAR-T läkemedel för första gången har erbjudits till patienter med en högrisk form av B-cellslymfom redan som första linjens behandling. Resultaten visar förbättrad svarsrespons och belyser potentialen att kunna använda CAR-T läkemedel tidigare i behandling mot lymfom.

Vecka 16 – Strategier för livshantering hos AML-patienter

I samband med den internationella AML-dagen den 21:a april vill vi på Blodcancerförbundet uppmärksamma diagnosen akut myeloisk leukemi (AML). AML är en allvarlig och aggressiv blodcancerdiagnos som drabbar ca 400 personer årligen i Sverige. Dessa patienter behöver ofta genomgå mycket intensiv och toxisk behandling som vanligen sätts in omedelbart efter diagnos. Hur AML-patienter hanterar en sådan omväldigande och abrupt förändrad livssituation är fokuset i denna kliniska studie. I studien ingick 160 AML-patienter som skulle genomgå intensiv cytostatikabehandling. Patienterna fick fylla i olika formulär där syftet var att utvärdera deras strategier för att hantera sin livssituation, och hur dessa strategier i sin tur återspeglades i deras rapporterade livskvalitet.

Vecka 14 – nytt risk-score system för förbättrad riskstratifiering av MDS

Allt fler data tyder på vikten av att inkludera genetiska mutationer vid analyser av bland annat blodcancersjukdomar. I det nuvarande systemet för att riskgruppera patienter med myelodysplastiskt syndrom (MDS) inkluderas dock inte sådan information. I det här avsnittet presenteras en stor studie där flera svenska forskare ingår som medförfattare, och många svenska patienter är representerade. Syftet med studien var att ta fram ett nytt risk-score system för diagnosen myelodysplastiskt syndrom där information om genetiska mutationer inkluderas. Det nya systemet definierar 6 riskgrupper (tidigare 5) som signifikant skiljer sig åt med avseende på överlevnad. Införande av det nya systemet kan ha stor betydelse för framtida behandlingsval för MDS-patienter.

Vecka 12 – CAR-T som andra linjens behandling, klinisk studie ZUMA-7

Studien ZUMA-7 har varit ett stort fokus under flera medicinska konferenser inom området hematologi. Syftet för studien har varit att studera CAR-T behandlingen axi-cel (Axicabtagene ciloleucel, läkemedelsnamn Yescarta) som andra linjens behandling för patienter med storcelligt B-cellslymfom. Resultaten visade att CAR-T behandlingen ledde till signifikanta förbättringar med avseende på överlevnad och andel lymfompatienter som uppnådde komplett respons, jämfört med standardbehandling. Detta antyder att lymfompatienter med återfall skulle kunna ha en fördel av att erbjudas CAR-T behandling i ett tidigare skede istället för att få standardbehandling.

Vecka 11 - Säkerhet och effekt av läkemedlet Crizanlizumab mot sicklecellsjukdom

Denna studie avser studera effekten och säkerheten av läkemedlet Crizanlizumab. Crizanlizumab (Adakveo) är en monoklonal antikropp som blockerar en molekyl som tros vara involverad i processen som leder till kärlocklusiva kriser, som är vanligt förekommande vid sicklecellsjukdom. Studien visade god säkerhet och effekt, med ett minskat antal sjukhusbesök per år pga kärlocklusiva kriser.

Vecka 10 - Mikrobiomets effekt på CAR-T behandling

Mikrobiomet avser de mikroorgansimer som lever i samspel med människan. Denna studie, som presenterades under den senaste forskningskonferensen som hålls årligen av American Society of Hematology, visade att mikrobiomet hade stor effekt på både patienters överlevnad och rapporterade biverkningar i samband med CAR-T behandling.

Vecka 8 - Genomiska & immunologiska signaturer för MRD-negativitet vid myelom

Det är idag generellt inte helt klarlagt varför vissa myelompatienter upplever progression i sin sjukdom och varför MRD-negativitet inte kan uppnås. Den här studien hade som mål att undersöka detta genom att kombinera två olika sekvenseringsmetoder. Forskarna identifierade under studien flera mutationer som kan ha stor betydelse för hur myelompatienter svarar på behandling. En ökad kunskap om genetiska och immunologiska signaturer är viktigt för att kunna förstå resistensutveckling och varför vissa av dessa patienter får återfall i sin sjukdom.

Vecka 3 - Pemigatinib för myeloida & lymfoida neoplasier

Vecka 49 - Klinisk studie MPN

Vecka 43 - Autolog vs allogen transplantation

Vecka 39 - kosttillskott och cancer

Vecka 38 - Infertilitet efter behandling

Vecka 22 - Strikta inklusion- och exklusionskriterier i kliniska studier

Vecka 21 - Risk faktorer för AML/MDS för personer med myelom

Vecka 20 - Myelom och fysisk aktivitet

Vecka 19 - Non-Hodgkins lymfom - Rädsla för återfall och livskvalitet

Vecka 18 - CAR-T biverkningar som behandlas på IVA

Vecka 17 - KLL - Effekten av covidvaccin

Vecka 16 - Intermediär eller högrisk myelofibros - Stamcellstransplantation

Vecka 15 - Blodcancer - Bildar personer med cancer antikroppar mot coronaviruset?

Vecka 14 - Myelom - Behandling med lenalidomid och dexametason

Vecka 13 - Myelom - Resultat från kliniska studier i tidiga faser