VTEDB Södra (20/3)

  


REFERAT (20/3-2019, VTEDB SÖDRA)

Blodcancerförbundets intressepolitiska satsning Vägen till ett djupt behandlingssvar inleddes med ett slutet rundabordssamtal i Biomedicinskt centrums lokaler, alldeles intill Skånes universitetssjukhus i Lund, den 4 mars 2019. Samtalet leddes av välrenommerade journalisten Nedjma Chaouche. 

DELTAGARE

  • Lise-lott Eriksson, ordförande, Blodcancerförbundet
  • Stefan Rehn, patientrepresentant
  • Gilbert Tribo, ordförande i hälso- och sjukvårdsnämnden, Region Skåne (L) 
  • Marianne Eriksson, ledamot av hälso- och sjukvårdsnämnden, Region Skåne (S) 
  • Birgitta Södertun, 1:e vice ordförande, Beredningen för strategiska sjukvårdsinvesteringar, (KD) 
  • Sara Svensson, ledamot av Beredningen för strategiska sjukvårdsinvesteringar, Region Skåne (V) 
  • Johan Richter, professor i hematologi och överläkare vid Skånes universitetssjukhus
  • Eva Christin Kjellman, läkemedelskoordinator och inrapportör vid verksamhetsområde hematologi, onkologi och strålningsfysik, Skånes universitetssjukhus
  • Henrik Höjman, representant för läkemedelsindustrin (Corporate Affairs Manager, Celgene)
  • Katia Eriksson Bragazzi, representant för läkemedelsindustrin (Head of Regional Market Access, Amgen)
  • Ulf Persson, senior rådgivare vid Institutet för Hälso- och Sjukvårdsekonomi (IHE) 
  • Jonas Hjelmgren, market access director, Institutet för Hälso- och Sjukvårdsekonomi (IHE) 

RÄTT BEHANDLING I RÄTT TID! 

Det överordnade syftet med satsningen har sin upprinnelse i den framväxande insikten i vikten av att uppnå ett djupt svar vid behandling av blodcancer, att begrepp som komplett respons kommit att omdefinieras i takt med att mätmetoderna blivit bättre: idag kan man i många fall konstatera att en patient som för några år sedan skulle ha setts som framgångsrikt behandlad mycket väl kan ha kvarvarande sjukdom i form av ett fåtal cancerceller.

Lise-lott Eriksson, Blodcancerförbundets ordförande, inledde sammankomsten med en presentation där hon gick igenom vad det som kallas minimal kvarvarande sjukdom (MRD = Minimal Residual Disease) kan innebära för prognos och överlevnad. Med exempel rörande bland annat leukemier och myelom redogjorde hon för den ibland livsavgörande skillnaden mellan att vara MRD-negativ eller MRD-positiv. 

Problemet idag, menade Lise-lott Eriksson, är att svenska blodcancerpatienter inte i tillräcklig utsträckning får tillgång till de bästa behandlingarna: dels på grund av det omständliga och tidsödande system där ett flertal nationella och regionala instanser ska göra sina egna prövningar av redan godkända läkemedel, dels för att nya behandlingar ofta betingar ett högt pris. Bland annat dessa faktorer, menade hon, har lett till att Sverige ligger efter flera jämförbara länder när det gäller upptag av nya och effektiva behandlingar – inte minst när flera läkemedel ska användas i kombination.

Ett av skälen till att kombinationsbehandlingar (med ett enda undantag) fastnar i den nationella processen och därmed inte kommer patienterna till del är att systemet inte är riggat för att kunna bedöma nyttan och därmed kostnadseffektiviteten av mer än ett patentskyddat läkemedel åt gången. Det finns, framhöll Lise-lott Eriksson, till och med exempel på där TLV bedömt att behandlingen inte blir kostnadseffektiv ens om det sist tillagda läkemedlet vore gratis – något som visar på inbyggda brister i systemet.

Lise-lott Erikssons övergripande budskap inför rundabordssamtalet kan, något förenklat, sammanfattas i frågan: hur kan vi, gemensamt och utan att äventyra samhällets resurser, säkerställa att rätt patient får rätt behandling i rätt tid – hur kan vi navigera effektivt på vägen till ett djupt behandlingssvar?

BRISTER I DET SVENSKA SYSTEMET?

Nedjma Chaouche inledde gruppdiskussionen med att fråga hematologen Johan Richter om han höll med om den bild som Lise-lott Erikssons målat upp.

– Vi ska ha i åtanke att modellen för ordnat införande är relativt ny, och visst kan det behövas fine tuning. Samtidigt har vi också sett ett antal exempel på att läkemedel efter en tid visar sig mindre effektiva än man först trott, så därför är det inte så enkelt att tidigare tillgång alltid är det är bästa för patienterna.

Hälsoekonomen Ulf Persson erinrade då om när den första tyrosinkinashämmaren mot KML, kronisk myeloisk leukemi, introducerades vid 2000-talets början. Effekten var så överväldigande att det ansågs oetiskt att inte ge den nya behandlingen till alla som deltog i studien.

– Det fallet var speciellt, menade Johan Richter. Där var fördelarna jämfört med tidigare behandlingar helt uppenbara. I många fall ger nya och betydligt dyrare läkemedel bara marginellt bättre behandlingsresultat.

– Samtidigt behöver man inte gå längre än till sig själv för att inse att man skulle vilja ha den bästa behandlingen om man blev allvarligt sjuk, sade Marianne Eriksson som sitter med i hälso- och sjukvårdsnämnden. 

Ulf Persson konstaterade att det är försvårande att dagens system, inte bara det svenska, har problem med att beräkna värdet på MRD-negativitet eller andra sätt att uttrycka djupa behandlingssvar.

Nedjma Chaouche vände sig därefter till politikerna med en fråga om hur de ser på det nuvarande systemet, där så kallat ordnat införande skulle leda till snabb och rättvis hantering.

Gilbert Tribo, ordförande i Region Skånes hälso- och sjukvårdsnämnd, konstaterade att den statliga läkemedelsutredning som Toivo Heinsoo gjort inte gett tillfredsställande resultat:

– Utredningen är ett hafsverk som inte tar något helhetsgrepp, sade han. Framför allt är det inte rimligt att varje region ska teckna egna avtal.

Birgitta Södertun, 1:e vice ordförande i Beredningen för strategiska sjukvårdsinvesteringar, menade att ordnat införande har minskat risken för regionala orättvisor, samtidigt som det är svårt att veta om NT-rådet gör rätt prioriteringar.

Lise-lott Eriksson framhöll att det vore önskvärt om patienter fick mer att säga till om i NT-rådet, något som även patientrepresentanten Stefan Rehn höll med om.

Sara Svensson, ledamot av Beredningen för strategiska sjukvårdsinvesteringar, instämde samtidigt som hon ville varna för att i alltför stor utsträckning se frågan om läkemedel som isolerad från det större vårdsammanhanget.

Stefan Rehn, som själv diagnostiserades med KML år 2016, menade att det vore rimligt att ta bort åtminstone hälften av de instanser som finns idag.

Vid rundabordssamtalet nåddes viss konsensus om att ett avgörande hinder för att nya behandlingar med potential att ge djupa behandlingssvar ska komma patienter till del är det faktum att vi i Sverige ställer krav på att nyttan med nya läkemedel måste vara visad innan behandlingen kan rekommenderas och därmed börja användas – något som är betydligt lättare sagt än gjort.

Katia Eriksson Bragazzi framhöll att de från industrin gör vad de kan för att underlätta denna process. Redan när ett nytt läkemedel får ett så kallat positivt utlåtande från CHMP, den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga nämnd, kan industrin lämna in underlag till TLV, myndigheten som har till uppgift att prissätta och utvärdera nya läkemedel. På så sätt kan man ”spara” över två månader, men när det gäller klinikläkemedel måste man invänta ett slags nominering från NT-rådet innan underlag kan skickas in.

Jonas Hjelmgren, market access director på IHE, instämde i att NT-rådet utgör en flaskhals som det ser ut idag. 

– Just nu, sade Ulf Persson, är det inte mindre än 23 ärenden som TLV är klara med som väntar i NT-rådets kö.

Deltagarna enades om åtminstone två förändringar med potential att snabba upp utvärderingen av läkemedels nytta. Den ena vore om fler patienter kunde delta i kliniska studier eftersom detta innebär att man redan är igång med behandlingen och snabbare ser hur väl den fungerar. Den andra faktorn som diskuterades var om resultat skulle kunna registreras snabbare, helst i realtid och helst bara en gång.

– Idag är det inte ovanligt med både trippel- och kvadrupelregistrering, sade Gilbert Tribo. Inte undra på att det tar tid med uppföljningen då.

 

 

FINANSIERING - EN KOMPLEX FRÅGA

Nedjma Chaouche väckte frågan om de cellterapier, exempelvis CAR T-behandlingar, som nu är på gång – kommer dagens system att klara av dessa ytterst kostsamma terapier?

Ulf Persson konstaterade att dagens system inte är riggade för botande engångsterapier – hur ska de värderas? Och då ett stort värde som realiseras över lång tid ska betalas på en gång – hur ska betalaren få fram dessa stora klumpsummor – genom lån?

Gilbert Tribo påpekade här att vi inte idag kan veta säkert om behandlingen ger bestående bot, något som ytterligare försvårar värderingen. Vidare har en stor region som Skåne helt andra förutsättningar än exempelvis Blekinge – detta, menade han, är ett tydligt tecken på det krävs en nationell lösning.

Ulf Persson redogjorde hastigt för alternativa betalningsmodeller som IHE diskuterat i en nyligen publicerad rapport: en variant är att betala för utfall, alltså betalningen villkoras mot uppvisande av effekt i klinisk praxis. Ett annat förslag för att bryta budgetbarriären är att företag och betalare kommer överens om att sprida betalningen över tid, som en form av avbetalning.

– Dessvärre löser dessa betalningsmodeller inte problemen med kombinationsbehandlingar, sade han. En möjlighet vore att prissätta olika för olika indikationer: ett pris när läkemedlet är det primära och ett annat när det används som tillägg – att ta fram ett nytt läkemedel kan kosta lika mycket som Öresundsbron, och då måste man kunna ta betalt under patenttiden.

Jonas Hjelmgren påtalade att det ofta blir tydligt att regionerna, exempelvis vid så kallad horizon scanning, i första hand tittar på kostnder medan hälsoekonomer mer intresserar sig för hur många kvalitetsjusterade levnadsår, QALYs, en ny behandling kan bidra till.

– Likväl kommer vi aldrig ifrån att läkemedel måste vara kostnadseffektiva.

Lise-lott Eriksson välkomnade försöken med att utveckla nya modeller då hon menar att det nuvarande systemet uppenbarligen inte fungerar tillräckligt väl.

– Ett tydligt exempel är CAR T-terapierna som godkändes under 2018 – det var känt sedan flera år att de var på gång, ändå blir rekommendationen att vänta – helt otroligt!

TRANSPARENS OCH SAMVERKAN AVGÖRANDE

Alla som deltog vid rundabordssamtalet var rörande överens om att det är viktigt att alla intressenter gemensamt försöker lösa de knutar som fördröjer tillgången till nya effektiva behandlingar. Lise-lott Eriksson passade i detta sammanhang på att vädja till Johan Richter att han skulle tala med sina kollegor inom vården om hur viktigt och värdefullt det är att också läkare medverka i den här typen av sammanhang istället för att, som så ofta, tacka nej när de ser att industrin ska delta.

Industrirepresentanterna Henrik Höjman och Katia Eriksson Bragazzi betonade vikten av transparens, av att vara lösningsorienterad och öppen för dialog med alla involverade stakeholders. Det som skulle kunna förbättras på relativt kort sikt vore om man i större utsträckning kunde se till att börja i tid med varje enskilt ärende.

Johan Richter underströk att det vore önskvärt om den specialiserade vården kunde koncentreras ytterligare då färre kliniker med fler patienter skulle ha lättare att attrahera kliniska studier. Detta då kliniska studier fungerar som ett slags flygande start för uppföljning och utvärdering.

De medverkande politikerna instämde i analysen att transparens och samverkan är viktigt.

– Den här typen av sammankomster är ett utmärkta då de gör det möjligt att diskutera över gränserna mellan olika aktörer, sade Birgitta Södertun och fick medhåll av Marianne Eriksson som sade sig ha lärt sig oerhört mycket under mötets gång.

 

Vägen till ett djupt behandlingssvar genomförs i samverkan med AbbVie, Amgen, Bristol-Myers Squibb (BMS), Celgene, Janssen, Novartis, Pfizer, Roche och Takeda