Aktuellt
Nyheter
Stor enighet om vikten av patientfokus i cancervården Har du lymfom eller KLL? Då kan du tillföra viktig kunskap nu! "Erbjud en 4:e covid-vaccindos och läkemedel till alla med blodcancer" Forskning, nya terapier och kliniska studier viktigaste frågorna 2020 Anmälan till patientpanelen Blodcancerförbundet utvalt att medverka på IHE-Forum idag Blodcancerförbundet drev på om CAR-T-tillgång på SWECARNET Webbinarium om KML -kronisk myeloisk leukemi 19/5 kl. 18-19 GMAN Summit med framtidssamtal om access till nya behandlingar Blodcancerförbundet: Patienter riskerar att dö i väntan på behandling Matilda styr åter både livet och bussen Blodcancerfondens utlysning av forskningsstipendier Förbundsordförande Eriksson nyvald president för MPE Linda om sin PV på MPN Awareness Day 8 september Utlysning: årets forskskningsstipendier från Blodcancerfonden Nu är höstens Haema nr 3 ute med tema KML Eriks avhandling om fatigue och kognitiv dysfunktion prisad Så blev resultatet av Patientriksdagen 2022 om att dela patientdata Extra erbjudande att nu annonsera i Haema - vår medlemstidning Blodcancerförbundet i SVT om nödvändig tillgång till CAR-T mot cancer Johanna fick CAR-T behandling mot sin ALL - hör poddintervjun Delta på webbinarium på Världscancerdagen lördag 4 februari Nu kan du nominera till årets hematologisjuksköterska 2023 Sök rese- och utbildningsstipendium från Blodcancerfonden! Debatterar betalning för nya läkemedel med socialutskottsordförande i podd Hälften av cancerpatienterna erbjuds inte rehab - "Det här duger inte!" Anmälan till Patientpanelen 2023 Anmälan till patientpanelen 2021 Nya spännande forskningsframsteg inom hematologin på ASH-21 Bidra till kunskapen om livet med lymfom eller multipel myeolom Musikern Matti motiverar många att bidra till blodcancerforskning Blodcancerförbundets Lena hyllade sjuksköterska i Cancerfondgala Upptäckt av ny immunterapi mot akut lymfatisk leukemi, ALL Digital presentation om höjdpunkter från ASH den 2/2 kl. 15-19 Bra möjlighet att lära sig om patientlagen - när du vill Blodcancerförbundets ordförande ska summera cancerdags-webbinarium Webbinarium 11/2 kl. 15.00-16.00: Myeloproliferativa neoplasier (MPN) och covid-19 Patientmedverkansdebut på Sjukvårdsregionerna sydosts forskningskonferens Inspelade föreläsningar Forskningsresultat från webbinarium om MPN & covid-19 Därför samlar konstnären Susanne in till Blodcancerfonden Ny medlemsförmån: chattfunktion på hemsidan Därför Sällsynta dagen med fokus sällsynta hälsotillstånd Om hur läkemedel finansieras - se webbinariet om hälsoekonomi Webbinarium idag 17/3 kl 13.00: föreläsning och patientberättelse om MPN Webbinarium om behandlingar mot covid-19, 30/3 kl 16-17 och Blodcancerregistret, 31/3 kl 10-11 Blodcancerförbundet påverkade starkt vad blodcancervården behöver Melanders bortgång ger perspektiv på cancervårdens utmaningar Fler med lymfom eller KLL behövs till livsundersökning Se webbinariet om ALL-registrets betydelse för vård och forskning 2022 Kosten och mikrobiomet kan vara viktigt vid behandling mot AML Diagnosen MDS - se föreläsningen om behandling och forskning Få intressant tidningsläsning direkt hem i nya Haema 1-22 MPN Spring Symposium 19-20 maj -delta utan kostnad online Blodcancerförening agerar mot stängd hematologavdelning Forskningsnyheter inom hematologi från EHA 2022 Albin kämpade in i det sista ”Vi har inte råd att neka nya innovativa behandlingar” Intressant studie om livskvalitet hos myelompatienter vid CAR-T behandling Bilentusiaster ställde upp för blodcancerforskningen KLL först ut under internationella blodcancermånaden MDS i globalt fokus 5 september - myelodysplastiska syndrom Du som lever nära någon med leukemi kan bidra till livskvalitetstudie Katarina i Lidköping årets hematologsköterska Idag den 11/11 bjuder 40-åriga Blodcancerförbundet på forskningskunskap Blodcancerförbundet medverkar på Patientriksdagen den 7/12 Snart kan du bidra till blodcancerforskning via Mattis musikkalender 2022 Här är Lise-lott Erikssons viktigaste budskap efter EHA-konferens -22 Blodcancerförbundet först med riktig patientinvolvering inom forskning Mattis 24 musikdueller utmanade till insamling för blodcancerforskning Donerade 25 000 kronor till benmärgsdonationsregister i Ukraina Allvarligt att myelompatienter inte får rekommenderade behandlingar! Se de inspelade föreläsningarna om diagnosforskning från 40-årsjubileet ”Vi välkomnar ny internationell satsning för utveckling av cancerterapier på Karolinska” Hur munhälsan och cancer hänger ihop - Björn Klinge föreläser i Östersund 2 mars Blodcancerförbundets ordförande skarp i Sällsynta podden om patientmedverkan Sammanfattning av webbinarium om KLL och covid-19 Ansökan till Blodcancerförbundets styrelse Utmaning med höga kostnader för nya läkemedel mot sällsynta blodsjukdomar Cancerrehab och lymfom på Hallands välbesökta föreningsårsmöte Blodcancerförbundet påverkar när uppdaterad cancerstrategi skapas Därför måste innovationer inom blodcancerläkemedel användas Hela Sverige Bakar-Sophie räddad från AML tack vare stamcellstransplantation Se tre samtal om sex, lust och njutning via Funktionsrätts Facebooksida Vi vill påverka TLVs beslutsprocess med eget yttrande om nytt läkemedel Blodcancerförbundet rapporterar från stor europeisk kongress om myelom
Pressmeddelanden Nyhetsarkiv

Höga kostnader utmaningen med nya läkemedel mot sällsynta blodsjukdomar

Sällsynta dagen uppmärksammas årligen den sista februari, eftersom skottåret med sällsynta 29 februari bara inträffar vart fjärde år. Många blodcancersjukdomar är sällsynta och ovanliga och Blodcancerförbundets ordförande hävdar att det är livsavgörande att blodcancerpatienter snabbt får tillgång till nya innovativa läkemedel.

När färre än 6 av 100 000 personer drabbas av en specifik diagnos, klassas den numera av EU som en sällsynt sjukdom och det gör många blodcancersjukdomar till ovanliga och sällsynta. Foto: BLCF

"Den svenska modellen för införande av nya läkemedel är komplex Lise-lott Erikssonoch konservativ, samtidigt som regionala skillnaderna är stora. Det resulterar ofta i en långsam och ojämlik vård där svårt sjuka patienter riskerar att lida i onödan eller till och med dö i förtid". Det hävdar Lise-lott Eriksson, förbundsordförande för Blodcancerförbundet och hon fortsätter:

TLV har fått regeringsuppdrag

Regeringen har nyligen givit TLV, Tand och läkemedelförmånsverket, i uppdrag att analysera åtgärder för tillgång till nya läkemedel vid sällsynta sjukdomar. TLVs uppdrag inkluderar:

- Kartläggning och uppföljning av subventionsbesluten för läkemedel vid behandling av sällsynta sjukdomar

- Analysera förutsättningarna och konsekvenserna av ett förändrat förhållningssätt i subventionsbeslut vid läkemedel för sällsynta sjukdomar.

- Se över det juridiska regelverket som styr beslut kring läkemedel vid behandling av sällsynta sjukdomar

- Utreda hur kriterier som försäljningsvolym eller patientantal påverkar pris, osäkerhet och behandlingskostnad för läkemedel vid sällsynta sjukdomar

- Se över förutsättningarna för nya betalningsmodeller vid sällsynta sjukdomar


Utfallsvärderade betalningsmodeller

En förutsättning för uppdraget enligt TLV är att åtgärdsförslagen inte får ge högre kostnader för läkemedel jämfört med dagens system. Tidigare har TLV haft ett flertal andra uppdrag, bland annat att utveckla användningen av betalningsmodeller vid avancerade läkemedelsterapier. Nuvarande uppdrag ska utgå från förslag i tidigare rapporter och fortsätta utvärdera hur utfallsbaserade betalningsmodeller hanterar risker och osäkerhet för nya läkemedel. Vidare ska en struktur för nationell samverkan av utfallsbaserade betalningsmodeller också utredas.

Utmaningar kring läkemedel är långt ifrån unik för sällsynta sjukdomar. Jag vill påstå att utmaningen snarare är nya läkemedel med höga kostnader. Nya innovationer med höga kostnader passar inte in i nuvarande system och processer. Trots att Sverige har en uttalad målsättning att vara en ledande Life-Science nation är vi inte beredda att ta kostnader för att förflytta forskning vidare till kliniska studier och därefter att implementera innovationerna.


Många blodsjukdomar klassas sällsynta

Att implementera innovationer handlar i klartext om att låta patienter i Sverige få tillgång till livsavgörande nya innovativa läkemedel för att överleva eller leva ett så bra liv som möjligt. Det finns flera exempel på innovativa läkemedel och behandlingar som behöver en snabbare implementering inom Blodcancerområdet, några av dessa är CAR-T och bispecifika antikroppar. Byråkratiska hinder måste elimineras, ledtiden i processerna kortas och en reell patientinvolvering måste bli verklighet.

Allt som oftast när vi talar om sällsynta sjukdomar exkluderas sällsynta cancersjukdomar. Det är bekymmersamt. Med nya europeiska riktlinjer klassificeras alla cancersjukdomar med en incidens på mindre än 6 insjuknande per 100 000 invånare som en sällsynt cancersjukdom. Omräknat i svenska mått innebär det ungefär 630 patienter per år. Med dessa kriterier blir väldigt många av våra blodcancerdiagnoser sällsynta.


Livsavgörande för blodcancerpatienter
Ny cancerbehandling är idag alltmer målinriktad. Varje patient är unik. En förbättrad diagnostik kan ge en mer personcentrerad behandling. Ny diagnostik och screening gör att cancer kan upptäckas tidigare, behandlingen kan sättas in tidigare och bli mer effektiv. Genetiska biomarkörer och mutationer bidrar till att förutsäga vilken behandling som kan fungera bäst. Målstyrd behandling kan således i allt större utsträckning ges till rätt patient i rätt tid. Ny diagnostik kan också användas för att utvärdera effekterna av terapi och mäta behandlingseffekt genom till exempel MRD, Minimal Recidual Disease eller minimalt kvarvarande sjukdom.

Ett exempel på en målinriktad läkemedelsbehandling som har haft en mycket stor betydelse inom cancerområdet är behandling med PD-1-hämmare. De två första medicinerna godkändes av EMA mot hudcancer 2015, och fick då även rekommendation för användning av regionernas NT-råd. Efter det har fem nya läkemedel godkänts och rekommenderats för användning inom bland annat hudcancer, lungcancer, njurcancer, bröstcancer och tjock- och ändtarmscancer.

Stora skillnader i läkemedelsanvändning

NT-rådet har i en rapport under 2022 presenterat uppföljning av ordnat införande för PD-1-hämmare. Rapporten visar på tydliga skillnader i användning mellan de sex olika sjukvårdsregionerna. Skillnaderna har dessutom ökat över tid. I södra, sydöstra och västra regionerna ses en betydligt högre användning jämfört med norra, mellersta och Stockholmsregionen.

För att analysera skillnaderna, hämta patientdata på individnivå och få information om behandlingsmönster för cancerläkemedel hämtas ofta data från Regionala Cancercentrums RCL, register för nya cancerläkemedel. Tyvärr är täckningsgraden så låg i ett flertal regioner vid uppföljning av PD-1-hämmare att registret inte kan användas för uppföljning.

Det är helt uppenbart är att implementeringsproblematiken inte är unik för sällsynta sjukdomar. Vi ser mycket stora skillnader vid läkemedelsanvändning även inom blodcancerområdet, tydligast inom myelomområdet. Det behövs med säkerhet ett flertal kraftfulla åtgärder och patientinvolvering på systemnivå för att komma till rätta med problematiken. Sjukvården behöver också ta ansvar för att bedriva en jämlik vård enligt det aktuella kunskapsläget.

Jag avslutar som jag gjort många gånger tidigare - En innovation är ingen innovation om den inte kommer patienterna till del.

Lise-lott Eriksson
ordförande Blodcancerförbundet

swish till blodcancerfonden

swish QRkod till blodcancerfonden

 

Sällsynta diagnoser

Läs mer om sällsynta hälsotillstånd och diagnoser på organisationen Sällsynta diagnosers hemsida: https://www.sallsyntadiagnoser.se/

 

 

'

Senast uppdaterad 06 mars 2023

Fler nyheter


Alla nyheter