Aktuellt
Nyheter
Blodcancerförbundet i SVT om nödvändig tillgång till CAR-T mot cancer Så blev resultatet av Patientriksdagen 2022 om att dela patientdata Johanna fick CAR-T behandling mot sin ALL - hör poddintervjun Delta på webbinarium på Världscancerdagen lördag 4 februari Nu kan du nominera till årets hematologisjuksköterska 2023 Sök rese- och utbildningsstipendium från Blodcancerfonden! Debatterar betalning för nya läkemedel med socialutskottsordförande i podd Hälften av cancerpatienterna erbjuds inte rehab - "Det här duger inte!" Anmälan till Patientpanelen 2023 Nu kan du söka 2023-års forskningsstipendier Det är ingen läkemedelsinnovation om den inte kommer patienterna till del Delta i undersökning om behandlingsbeslut kring din myelomvård Så påverkade Blodcancerförbundets team debatten på Fokus Patient 2023 Ge en gåva till livsviktig blodcancerforskning Nya läkemedel och kliniska studier fortsatt viktigast för myelompatienter Caroline i Jönköping blev årets hematologisjuksköterska Ett hjärtligt värmande tips på en meningsfull alla hjärtans dag-gåva Därför ingår BLCF i Läkemedelsverkets patientråd Fortsätter insamling till blodcancerforskning med ljudlig adventskalender Mattis 24 musikdueller utmanade till insamling för blodcancerforskning Allvarligt att myelompatienter inte får rekommenderade behandlingar! Se de inspelade föreläsningarna om diagnosforskning från 40-årsjubileet ”Vi välkomnar ny internationell satsning för utveckling av cancerterapier på Karolinska” Hur munhälsan och cancer hänger ihop - Björn Klinge föreläser i Östersund 2 mars Blodcancerförbundets ordförande skarp i Sällsynta podden om patientmedverkan Sammanfattning av webbinarium om KLL och covid-19 Ansökan till Blodcancerförbundets styrelse Utmaning med höga kostnader för nya läkemedel mot sällsynta blodsjukdomar Cancerrehab och lymfom på Hallands välbesökta föreningsårsmöte Blodcancerförbundet påverkar när uppdaterad cancerstrategi skapas Därför måste innovationer inom blodcancerläkemedel användas Hela Sverige Bakar-Sophie räddad från AML tack vare stamcellstransplantation Se tre samtal om sex, lust och njutning via Funktionsrätts Facebooksida Vi vill påverka TLVs beslutsprocess med eget yttrande om nytt läkemedel Blodcancerförbundet rapporterar från stor europeisk kongress om myelom Blodcancerförbundet i Almedalsdebatter om framtidens cancervård Blodcancerförbundet tog effektiv plats i Almedalsdebatten Världsleukemidagen 4 september – lär dig mer om KLL & KML Akademin och sjukvården knöt band när ATMP-forskningscenter invigdes Idag uppmärksammar vi världsdagen för KML - kronisk myeloisk leukemi Se de inspelade forskningsföreläsningarna på internationella lymfomdagen 2023 Forskare söker familjer till forskningsstudie om hur man upplever forskning Hon tilldelas årets hematologiska avhandling om blödarsjukan hemofili B Stort höstengagemang för påverkan i 20 olika blodcancerforum Sjukvårdsministern välsignade EUPATI Sveriges nya patientföreträdarutbildning Sverige sviker åtaganden i FN:s funktionsrättskonvention Haema 4 2023 här med tema infektioner vid blodcancerbehandlingar Dags att nominera årets hematologisjuksköterska 2024 Se webbinarieföreläsningarna från Världscancerdagen 2024 Blodcancerpatienter i Sverige måste få tillgång till nya immunterapier Skottår ger äkta Sällsynta dagen i år den 29 februari Nyskapade "hämmaren" HDAC ger ökat hopp mot T-cellslymfom Bidra till kunskap om cancerrehabilitering som patient & närstående Blodcancerförbundet med i utveckling av Nationella läkemedelslistan NT-rådet godkänner teklistamab mot behandlingsresistent myelom Cancerrehabiliteringen kartläggs & Blodcancerförbundet medverkar Haema nr 1 2024 med tema myelom hos läsarna Bidra till vår kunskap om hur anemi, blodbrist påverkar vardagen Se föreläsningen om ärftlighetsfaktorn kring blodcancer 2024 Möt Sofia Segergren - BLCF:s nya generalsekreterare! Ordförandemöte med hopp för lokala påverkansarbetet Intressanta forskningsrön på myelomkongress Gunilla i BLCFs styrelse i debatt Öka kunskapen om EUs cancerplan Eva-Pia Andersson årets kontaktsjuksköterska i Syd Meta förbjuder gåvoinsamlingar på Facebook
Pressmeddelanden Nyhetsarkiv

Höga kostnader utmaningen med nya läkemedel mot sällsynta blodsjukdomar

Sällsynta dagen uppmärksammas årligen den sista februari, eftersom skottåret med sällsynta 29 februari bara inträffar vart fjärde år. Många blodcancersjukdomar är sällsynta och ovanliga och Blodcancerförbundets ordförande hävdar att det är livsavgörande att blodcancerpatienter snabbt får tillgång till nya innovativa läkemedel.

När färre än 6 av 100 000 personer drabbas av en specifik diagnos, klassas den numera av EU som en sällsynt sjukdom och det gör många blodcancersjukdomar till ovanliga och sällsynta. Foto: BLCF

"Den svenska modellen för införande av nya läkemedel är komplex Lise-lott Erikssonoch konservativ, samtidigt som regionala skillnaderna är stora. Det resulterar ofta i en långsam och ojämlik vård där svårt sjuka patienter riskerar att lida i onödan eller till och med dö i förtid". Det hävdar Lise-lott Eriksson, förbundsordförande för Blodcancerförbundet och hon fortsätter:

TLV har fått regeringsuppdrag

Regeringen har nyligen givit TLV, Tand och läkemedelförmånsverket, i uppdrag att analysera åtgärder för tillgång till nya läkemedel vid sällsynta sjukdomar. TLVs uppdrag inkluderar:

- Kartläggning och uppföljning av subventionsbesluten för läkemedel vid behandling av sällsynta sjukdomar

- Analysera förutsättningarna och konsekvenserna av ett förändrat förhållningssätt i subventionsbeslut vid läkemedel för sällsynta sjukdomar.

- Se över det juridiska regelverket som styr beslut kring läkemedel vid behandling av sällsynta sjukdomar

- Utreda hur kriterier som försäljningsvolym eller patientantal påverkar pris, osäkerhet och behandlingskostnad för läkemedel vid sällsynta sjukdomar

- Se över förutsättningarna för nya betalningsmodeller vid sällsynta sjukdomar


Utfallsvärderade betalningsmodeller

En förutsättning för uppdraget enligt TLV är att åtgärdsförslagen inte får ge högre kostnader för läkemedel jämfört med dagens system. Tidigare har TLV haft ett flertal andra uppdrag, bland annat att utveckla användningen av betalningsmodeller vid avancerade läkemedelsterapier. Nuvarande uppdrag ska utgå från förslag i tidigare rapporter och fortsätta utvärdera hur utfallsbaserade betalningsmodeller hanterar risker och osäkerhet för nya läkemedel. Vidare ska en struktur för nationell samverkan av utfallsbaserade betalningsmodeller också utredas.

Utmaningar kring läkemedel är långt ifrån unik för sällsynta sjukdomar. Jag vill påstå att utmaningen snarare är nya läkemedel med höga kostnader. Nya innovationer med höga kostnader passar inte in i nuvarande system och processer. Trots att Sverige har en uttalad målsättning att vara en ledande Life-Science nation är vi inte beredda att ta kostnader för att förflytta forskning vidare till kliniska studier och därefter att implementera innovationerna.


Många blodsjukdomar klassas sällsynta

Att implementera innovationer handlar i klartext om att låta patienter i Sverige få tillgång till livsavgörande nya innovativa läkemedel för att överleva eller leva ett så bra liv som möjligt. Det finns flera exempel på innovativa läkemedel och behandlingar som behöver en snabbare implementering inom Blodcancerområdet, några av dessa är CAR-T och bispecifika antikroppar. Byråkratiska hinder måste elimineras, ledtiden i processerna kortas och en reell patientinvolvering måste bli verklighet.

Allt som oftast när vi talar om sällsynta sjukdomar exkluderas sällsynta cancersjukdomar. Det är bekymmersamt. Med nya europeiska riktlinjer klassificeras alla cancersjukdomar med en incidens på mindre än 6 insjuknande per 100 000 invånare som en sällsynt cancersjukdom. Omräknat i svenska mått innebär det ungefär 630 patienter per år. Med dessa kriterier blir väldigt många av våra blodcancerdiagnoser sällsynta.


Livsavgörande för blodcancerpatienter
Ny cancerbehandling är idag alltmer målinriktad. Varje patient är unik. En förbättrad diagnostik kan ge en mer personcentrerad behandling. Ny diagnostik och screening gör att cancer kan upptäckas tidigare, behandlingen kan sättas in tidigare och bli mer effektiv. Genetiska biomarkörer och mutationer bidrar till att förutsäga vilken behandling som kan fungera bäst. Målstyrd behandling kan således i allt större utsträckning ges till rätt patient i rätt tid. Ny diagnostik kan också användas för att utvärdera effekterna av terapi och mäta behandlingseffekt genom till exempel MRD, Minimal Recidual Disease eller minimalt kvarvarande sjukdom.

Ett exempel på en målinriktad läkemedelsbehandling som har haft en mycket stor betydelse inom cancerområdet är behandling med PD-1-hämmare. De två första medicinerna godkändes av EMA mot hudcancer 2015, och fick då även rekommendation för användning av regionernas NT-råd. Efter det har fem nya läkemedel godkänts och rekommenderats för användning inom bland annat hudcancer, lungcancer, njurcancer, bröstcancer och tjock- och ändtarmscancer.

Stora skillnader i läkemedelsanvändning

NT-rådet har i en rapport under 2022 presenterat uppföljning av ordnat införande för PD-1-hämmare. Rapporten visar på tydliga skillnader i användning mellan de sex olika sjukvårdsregionerna. Skillnaderna har dessutom ökat över tid. I södra, sydöstra och västra regionerna ses en betydligt högre användning jämfört med norra, mellersta och Stockholmsregionen.

För att analysera skillnaderna, hämta patientdata på individnivå och få information om behandlingsmönster för cancerläkemedel hämtas ofta data från Regionala Cancercentrums RCL, register för nya cancerläkemedel. Tyvärr är täckningsgraden så låg i ett flertal regioner vid uppföljning av PD-1-hämmare att registret inte kan användas för uppföljning.

Det är helt uppenbart är att implementeringsproblematiken inte är unik för sällsynta sjukdomar. Vi ser mycket stora skillnader vid läkemedelsanvändning även inom blodcancerområdet, tydligast inom myelomområdet. Det behövs med säkerhet ett flertal kraftfulla åtgärder och patientinvolvering på systemnivå för att komma till rätta med problematiken. Sjukvården behöver också ta ansvar för att bedriva en jämlik vård enligt det aktuella kunskapsläget.

Jag avslutar som jag gjort många gånger tidigare - En innovation är ingen innovation om den inte kommer patienterna till del.

Lise-lott Eriksson
ordförande Blodcancerförbundet

swish till blodcancerfonden

swish QRkod till blodcancerfonden

 

Sällsynta diagnoser

Läs mer om sällsynta hälsotillstånd och diagnoser på organisationen Sällsynta diagnosers hemsida: https://www.sallsyntadiagnoser.se/

 

 

'

Fler nyheter


Alla nyheter